FDA批准同种异体细胞疗法治疗1型糖尿病患者

当地时间6月28日，中国乳品药械监督管理局（FDA）批准中国生物技术公司开发的同种异体胰脏细胞疗法新上市，适于医治1型帕金森病成人病患，很多病人即使接受了密集的帕金森病管理和教育，但依然表现出严重的低血压反复复发，血压未能增加到目标糖化血红蛋白水平（即平均血压水平）。

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FDA新闻稿称，这是第一个由过世供体甲状腺细胞制成的同种异体（供体）胰脏细胞疗法。 #

“这种基于胰脏细胞移植技术的治愈方式已提出这些年，曾经经常处于临床试验阶段，如今总算荣获FDA批准。”浙江中学求是讲席博士、药学校校长顾臻告诉澎湃科技，一般而言，胰岛素细胞从捐赠者尸体中分离荣获。 #

《柳叶刀》（The）发表的最新研究预计，2050年全球将有13亿人罹患帕金森病。1型帕金森病历来被觉得是一种在婴儿期发病的疾患，但据恐怕，2023年被确诊为1型帕金森病的成人病患（31.6千人）人数少于婴儿和中学生病人（19.4千人）。

1型帕金森病是一种慢性自身免疫性疾患，其发病模式为免疫系统错误地防御胰岛素β细胞，造成胰岛分泌欠缺，因而导致血压水平持续下降。常年以来，胰岛取代疗法是大多数病人的惟一治愈方式，病人需终生、每日进行外源胰岛肌注，并避免低血压发生。常年进行胰岛医治会使机体出现其他的并发症。 #

据FDA新闻稿，的主要作用模式被觉得是通过输注的同种异体胰脏β细胞分泌胰岛。在一些1型帕金森病病患中，这种输注的细胞可以形成足够的胰岛，所以病患不再须要接受胰岛肌注来控制其胆固醇水平。通过肝门静脉（又称门静脉，是由消化道胃、肠、胰脾等的毛细神经汇集糖尿病的治疗方法，从肝门处入肝的一条粗大静脉）单次输注给药，依照病人对初始药量的应答，可额外输注。

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两项非随机、单臂研究评估了的安全性和有效性，共有30例1型帕金森病病人接受了起码一次、最多三次输注。总体而言，21名受试者不须要口服胰岛一年或更长时间，其中11名受试者不须要胰岛1-5年，10名受试者不须要胰岛5年以上。

最常见的不良反应包括头晕、疲乏、贫血、腹泻和呕吐。大多数实验参与者经历了起码1起严重的不良反应，与肝门静脉输注的步骤和使用维持胰岛素细胞魅力所需的免疫抑止抗生素相关。一些严重不良反应还要停用免疫抑止抗生素，因而引起胰脏细胞功能失去。FDA表示，在评估对每例病人的受益和风险时，应考虑这种不良风波。

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“由于该办法是运用同种异体胰岛素细胞进行移植，所以配体应当口服免疫厌恶抗生素来尽或许延长被移植细胞的存活时间。虽然免疫抑止抗生素难免对配体的免疫系统导致伤害。之外，胰岛素供体有限，胰脏细胞移植后逐渐失活造成需多次医治，以及治愈过程中所伴随的风险会潜在影响该疗法的普及。”顾臻说，现在，胰岛仍然将是1型帕金森病和进程性2型帕金森病诊治的主要控糖方式。帕金森病细胞疗法是挺好的方向，但怎么解决胰岛素的来源有限问题、更好控制免疫厌恶以及增加治愈费用仍是努力的重点。 #

近期，帕金森病细胞疗法动态频频。6月23日，中国生物技术公司福泰药业（，VRTX.US）宣布其在研帕金森病干细胞疗法VX-880的1/2期临床研究使2名病人克服胰岛依赖，全部6名病人均分泌了内源性胰岛。

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6月29日，中国民企诺华（LLY.US）宣布将以逾3亿港元竞购其帕金森病细胞疗法合作伙伴，双方将合作开发适于治愈1型帕金森病的封装细胞疗法。获悉，辉瑞和早已在1型帕金森病功能性治愈方面合作了5年。的候选产品是基于非病毒安装工程细胞的疗法，从而形成广泛的功能或治愈分子，这种功能或治愈分子在帕金森病等病人体内或许是欠缺或不足的。运用新颖的封装技术，纯化细胞封装元件包裹安装工程化细胞，保护细胞免受免疫厌恶。 #

福泰药业的另一款干细胞衍生的胰脏细胞疗法VX-264只是一种封装细胞疗法。当地时间6月26日糖尿病的治疗方法，福泰药业宣布与法国CDMO（医药协议生产机构，指以协议订制方式为药业企业提供后边体、原料药、制剂的生产以及包装等服务的企业）巨擘Lonza签署一项战略合作，共同开发和扩大产品组合的生产规模，并共同投资建造一座车间，从而为福泰药业的1型帕金森病细胞疗法构建专用生产设施。 #

“（封装的胰脏细胞疗法）即把胰脏细胞封装进生物相容性比较好的高分子材料里，如海藻酸钠，借此提高胰岛素细胞在体内的存活时间。”顾臻说，“这两个步骤（干细胞衍生的胰脏细胞疗法和封装细胞疗法）的特征是使用的胰岛素分泌细胞来始于安装工程化细胞，包括自体的细胞。这两种疗法都具备较大的应用前景，但仍然有许多问题须要解决，包括封装技术优化以提高在体内的保留时间、细胞安全性等。期盼这种技术能尽快惠及患者。”